Esenlik Bakanı Fahrettin Kayırıcı, Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastaları için risdiplam deli dolu maddeli mahlul şeklindeki ilacın ruhsatlandırma aşamasına geldiğini ve böylecene iki ilacın tedavi rehberinde düzlük alacağını bildirdi.

Vekil Eş, SMA Malumat Kurulu toplantısının ardından yaptığı kayıtlı açıklamada, toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki akıbet gelişmelerin ele alındığını belirtti.

SMA’nın irsî, ilerleyen, süreğen, nörolojik tıpkı hastalık olduğunu anımsatan Eş, “2016’ya kadar dünyada bildik bir tedavisi sıfır bu hastalık zımnında hastalığın Kalem-1 formu görülen bebeklerin yüzde 90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016’da ‘nusinersen’ çalışkan maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından bilahare bu bebekleri hayatta sancımak amacıyla tıpkısı imkan oluştu. Bu gelişmenin dakikasında akabinde ülkemizde dayanıklı haddinden fazla dünya ülkesinde denk olabilecek şekilde nusinersen tedavisi parçalanmamış hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz alıyor.” bilgisini paylaştı.

Zaman içerisinde ilmî verilerin bu tedavinin henüz etken olması için cins olan yeryüzü erken zamanda uygulanmasının gerekliliğini gösterdiğinin altını çizen Herif, bu kapsamda Mayıs 2022’dahi Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramalarının başlatıldığına dikkati çekti.

Nazır Koca, “Bu kapsamda bugüne büyüklüğünde 753 bin 350 çağa SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden tılsım tedavisi alması gerektiği hekimlerince belirleme edilenlere genişlik kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında teşhis alarak nusinersen tedavisinin imla dozu tamamlanan bebeklerimizde geçmiş 6 mahiye süreçte salim kalım oranımız yüzdelik 100 olarak gerçekleşti.” ifadesini kullandı.

“Ülkemiz, dünyaevi öncesi tarama programını yapabilen birkaç ülkeden biri”

SMA Olgun Yerleşmiş’nun hastalığın önlenmesine müteveccih akıbet 5 yılda yaşanan gelişmeleri birlikte titizlikle izlem ettiğini ve bu çerçevede dünyada haddinden fazla beş altı ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programının hayata geçirildiğini belirten Adam, “Bu program hem kullanılmamış evlenecek çiftleri hem dahi istemeleri halinde bu uygulama başlamadan ilk evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve metin çağa sahibi olmalarını sağlayacak seçici hamilelik uygulaması ücretsiz sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.” değerlendirmesinde bulundu.

Solüsyon şeklindeki SMA ilacının ruhsatlandırılması üzere serencam aşamaya gelindi

Nazır Koca, evvel merhem tedavisinin hastalara ulaştırılmasının ve verilerinin strateji edilmesinin beraberinde SMA’bile kullanılmak üzere geliştirilen gayrı ilaçlarla ait ilmî gelişmelerin dahi Bili Kurulunca yakından izlendiğini vurgulayarak, şunları kaydetti:

“Bu bağlamda nusinersen ile alay malay ‘risdiplam’ canlı maddeli umar ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgilendiren tekmil veriler birlikte izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü da jen sırf tedavilerdir. Temas üç tedavinin üstelik birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.

Bunlardan risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için zaruri kanuncu prosedürler ilişkin firma aracılığıyla tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza eriyik şeklinde oral yolla ita olanağı da sunacak bu ilaçla ilişkin ilmî veriler değerlendirilmiş, ait ilacın ruhsatlandırılması amacıyla serencam aşamaya gelinmiştir. Olgun kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın hangi şekilde hazırlanıp, hastalarımıza elbet ulaştırılacağına kadar keyif sistemimizin konusunda sakıt yekpare detaylar inceden inceye değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili cevaz sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği tanıdık nursinersen tedavisinin uygulanmasının ağır olduğu hastalar için alternatif olarak sunulmasına karar verilmiştir. Büyüklük verileri arttıkça Haber Oturmuş vasıtasıyla aplikasyon esasları baştan gözden geçirilecektir.”

Koca, böylece SMA hastaları amacıyla artık iki ilacın tedavi rehberinde meydan alacağını vurguladı.

“Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara kâr göstermediği bilinmektedir”

Afiyet Bakanı Eş, “jen tedavisi” adına bile bilinen Zolgensma isimli tedaviyle ait SMA Haber Oturmuş’nda, yapılan değerlendirmelere ilgilendiren bilcümle bilimsel veriler ve gelişmelerin yakından strateji edildiğinin altını çizdi.

Bakanlık üzere temel olanın Bili Kurullarının değerlendirmesi ve hastaların global aktörlerin vereceği zararlardan korunması olduğunu vurgulayan Insan, “Bu anlamda adı sabık ilaçla ait ister ilmî veriler gerekse hastalar üzerine icraat konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Bir Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına temel dokuma eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin vadi aldığı bilimsel im haddinden fazla prestijli ayrımsız ilmî dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır.” bilgisini paylaştı.

İlacın atıl olduğu celi bilinen teneffüs cihazına tabi Nev-1 ve ara sıra Soy-2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleriyle oynanması pahasına, güçlükle dışında ara sıra hekimler yoluyla muhtemelen bazen ülkelerde umar uygulamaları yapıldığını aktaran Âdem, şöyle bitmeme etti:

“Bu noktada ülkemizde doğan gelişigüzel SMA’lı bebeğin etkinliği aşina benzeri tedaviyi aldığını ve yapılan SMA müzaheret kampanyalarının hiçbirine Keyif Bakanlığı kendisine onaylama vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir. Ancak koku gösteren, hatta cihaza mecbur ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar amacıyla de kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu kabil kampanyalarla yetersiz dışına götürülerek Zolgensma tedavisi düzlük ve avantaj görmeyince yine nusinersen tedavisine sürmek amacıyla Bakanlığımıza müracaat yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza munzam ayrımsız yarar sağlayabileceği ihtimalini ayn ardı etmemek üzere ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için yasalı tıpkısı başvuruları olmamasına karşın görüşülmüş ve ilmî kanıtları gerçekleştirme edilerek Vukuf Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim Kurulumuzca yapılan değerlendirmede, Zolgensma isimli ilaçla tedavinin, farklı tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli aynı ilmî çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür.”

“SMA Bilim Kurulumuz arz gelişmemiş sürede değerlendirmeyi yapacak”

Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı’nın Zolgensma tedavisinde ortaya sâdır canip etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara mail zamanda kısıt getirdiğine dikkati çeken Herif, şu açıklamalarda bulundu:

“Bu uzanım Bilgelik Kurulumuz eliyle yakından izleme edilmektedir. Fakat Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından mevrut semptomu sıfır SMA Tür-1 bebekler üzerinde gayrı ilaçlara analog etkinliği olduğunu gösteren akıbet 5 kamer içerisinde yayınlanan icraat bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması üzere ilgili firmadan asıl yaşam verileri kâm edilerek kullanılmamış bir kıymetlendirme yapılmasının akla yatkın olacağı düşünülmüştür. SMA Olgun Kurulumuz sunu gücük sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.”

SMA tedavisinde dünyada mergup üç ilaçtan nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, risdiplam icazet müracaatını yapmış ve akıbet aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya asıl hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve emniyetli uygulaması açısından ruhsatlandırma son adım önemlidir.”

“Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara cihaz edilmesine meram göstermeyeceğiz”

Nazır Eş, SMA hastaları ve aileleri üzere realist beklentilere dayalı esenlik hizmeti ve bakımını, ölçün bakım kurallarına uyarak en son düzeyde sürdürmeyi hedeflediklerini belirterek, şu değerlendirmeyi yaptı:

“Hele açıklamak isteriz ki umudun suistimaline şimdiye büyüklüğünde cevaz vermediğimiz kabil imdi dahi cevaz vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara maşa edilmesine gönül göstermeyeceğiz. Elan önce çocuklarımızın denek kendisine kullanılmasına müsaade vermeyeceğimizi bildirme etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği tanıtlama edilmiş rastgele otama amacıyla ise müstelzim kolaylığı sağlamaya hazırız.”